La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) recomienda la aprobación de tolvaptán (Jinarc, Otuska) para frenar la progresión del desarrollo de quistes y el deterioro de la función renal en adultos con PQRAD.
Tolvaptán está indicado para tratar pacientes con PQRAD con enfermedad renal crónica estadio 1-3 con evidencia de enfermedad que evoluciona rápidamente.
La PQRAD es una enfermedad hereditaria crónica y progresiva que afecta a aproximadamente 4 de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE). «Por tanto, existe una necesidad insatisfecha y disponemos de una terapia efectiva para la PQRAD,» dice la EMA en su comunicado. Tolvaptán, antagonista del receptor V2 de la vasopresina, sería el primer fármaco aprobado específicamente en la UE para la PQRAD. «En la PQRAD, se cree que las células renales no responden normalmente a la vasopresina, que conduce a la formación de quistes llenos de líquido. Al bloquear los receptores de vasopresina en los riñones, Jinarc puede retrasar la formación de quistes».
La opinión positiva se basa en el ensayo clínico a 3 años fase 3 en el que participaron 1.445 adultos con PQRAD. En comparación con placebo, tolvaptán demostró una reducción del 49% en el aumento anual en el volumen total del riñón y una reducción del 30% en la disminución de la función renal. Debido a una mayor incidencia de efectos adversos hepáticos graves con tolvaptán que con placebo (2,3% vs 1,0%), el CHMP recomienda la monitorización adicional de daño hepático relacionado tolvaptán. «Aunque no se encontraron casos de insuficiencia hepática en este estudio, es posible que en una población más amplia de pacientes con PQRAD tolvaptán puede causar lesión hepática que podría progresar a insuficiencia hepática,» señala el informe de la EMA. El CHMP propone que tolvaptán que se prescriba en el contexto de un REGISTRO para permitir la supervisión adicional, incluyendo análisis de sangre para comprobar la función hepática del paciente antes de iniciar el tratamiento
, controles mensuales durante 18 meses y después cada 3 meses. Un ESTUDIO DE SEGURIDAD posterior a la aprobación proporcionará datos adicionales de seguridad. Tolvaptán «debe ser iniciado y controlado bajo la supervisión de médicos con experiencia en el manejo de PQRAD y una comprensión completa de los riesgos de la terapia tolvaptán incluyendo daños en el hígado, y los requisitos de monitoreo», señala la EMA.
La opinión del CHMP será ahora enviada a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Tolvaptán ya está aprobado en la UE para el tratamiento de la hiponatremia.
Información original: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2015/…